希望之城贝克曼研究 希望之城癌症研究中心临床试验
洛杉矶和纽约mdash；在临床前研究中，来自洛杉矶希望之城和纽约西奈山医疗系统的研究人员团队报告了一种治疗组合的新发现，该组合可再生人类产生胰岛素的β；细胞，为糖尿病提供一种可能的新治疗方法。该研究结果今天发表在《科学转上》。
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这项工作由医学博士Andrew F. Stewart领导，他是西奈山糖尿病、营养和利用研究所所长，于2015年在西奈山伊坎医学院启动。这些研究是团队共同努力的成果。阿道夫·加西亚-奥坎蒂尔德（Adolfo Garcia-Ocantilde）；一位博士曾是西奈山的教授，现在居住在一家希望之城，该中心是领先的糖尿病研究中心，也是美国最大的癌症研究和治疗机构之一，同时还是基因调控和药物发现研究的 Ruth B. amp；Robert K. Lanman 和分子与细胞修饰学系主任，他和他的研究团队设计了这些研究，并使用来自捐赠者的 beta；2023 2023 2023 2023进行。
在该研究中，天然产物哈尔明（存在于某些植物中）与一种广泛使用的2糖尿病型治疗药物（称为GLP1受体激动剂）研究人员将大量人类β细胞移植到没有免疫系统的小鼠体内，这些小鼠也是1型和2型糖尿病的标准模型；这些小鼠接受了联合治疗，糖尿病迅速逆转。令人惊讶的是，在这种药物组合的作用下，人类β；细胞数量在三个月内增加了700。
ldquo；这是科学家首次开发出一种治疗药物，经证实能够这项研究为未来利用再生疗法治疗糖尿病患者带来了希望，rdquo；该论文的通讯作者 Garcia-Ocantilde；博士。
ldquo ；在过去的15年中，见证这个故事的展开令人惊叹，rdquo；Stewart博士说道。他与西奈王鹏博士共同推测并进行了首次高通量药物筛选，2015年《自然医学》杂志广告的哈尔明。ldquo；从传播人类beta：国内在学术界和制药业中的重要作用。rdquo；
培育新的beta；细胞
世界上超过10 的受访者中，糖尿病是一种以高血压水平为特征的。无论是 1 型糖尿病还是 2 型糖尿病，都会产生胰岛素的 beta；细胞的 Beta；疾病细胞的数量，因此无法完全逆转糖尿病。
幸运的是，大多数糖尿病患者都有一些过量的β；细胞，这促使研究小组寻找恢复β；细胞数量的方法。该团队之前曾证明，β；细胞中一种名称为DYRK1A的酶的一对不同双胞胎可以在组织培养皿中诱导人类β；细胞增殖数天。但在这项研究之前，没有人证明能够在动物模型中使用人类胰岛移植物中增加人类beta；细胞数量达数月之久。
为了准确测量胰岛移植物中的人类β；细胞的质量，研究小组向伊坎西奈山医学副教授Sarah A. Stanley求助。Stanley博士使用一种名为iDISCO的先进激光手术工具， Beta；细胞的增殖、功能和控制等机制显着增加。该技术首次实现了对移植人体的beta；细胞进行准确、严格的定量评估。
将结果转化为临床应用
西奈山团队最近在健康志愿者中完成了哈尔明的1期临床试验，以测试其安全性和耐受性。与此同时，西奈山药理学教授兼玛丽-乔塞和亨利·R克拉维斯药物发现研究所所长罗伯特·J·德维塔博士开发了下一代DYRK1A。西奈山开展研究，以测试这些个体在人体中的潜在毒性风险并估计临床试验的剂量，并计划明年将与独立研究团队一起启动首次人体试验。西奈山拥有涵盖这些技术的广泛专利组合。
研究人员还希望解决这样一个事实：在1型糖尿病患者中，免疫系统将继续杀死死了新的β；细胞。在希望之城，Garcia-Ocantilde；博士和同事Alberto Pugliese博士（Samuel Rahbar糖尿病与药物研发、糖尿病免疫主任、Arthur Riggs与调节免疫系统的免疫调节剂。他们的目标是通过这种组合让新的β；细胞茁壮成长并提高胰岛素水平。
ldquo；我们的研究为DYRK1A早已进入人体临床试验铺平了道路，我们非常高兴能够看到这种新型治疗方法满足病人，rdquo；Garcia -Ocantilde；博士说。ldquo；目前还没有类似的药物供病人使用。rdquo；
《科学转化医学》论文中概述的工作得到了美国国立卫生研究院（NIH）、美国BreakthroughT1D（以前的JDRF）的资助，以及西奈山的慈善捐款、希望之城瓦内克家庭1型糖尿病项目的支持以及其他扁桃体的慈善礼物。
该团队的其他重要成员包括西奈山的Carolina Rosselot博士、Yansui Li博士和Alexandra Alvarsson博士。该论文的其他希望之城作者包括医学博士、助理研究教授Geming Lu和高级研究员Randy Kang，他们都是 Garcia-Ocantilde；博士实验室的成员。
Stewart 博士和 DeVita 博士是 DYRK1A 双胞胎（如哈尔明）专利申请的共同发明人，这些都是用于治疗糖尿病。专利申请由西奈山伊坎医学院提交，目前尚未获得许可。